Nivelreuma on Gene Therapy vastaus?

Nivelreuma (RA) on yleisin tulehduksellinen niveltulehdus vaikuttaa noin 2,1 miljoonaa amerikkalaista. Se on krooninen, etenevä systeeminen, autoimmuunisairaus, joka ei ole cure.However, viimeisten 10 15 vuotta, biologisia hoitoja, joiden tarkoituksena on immuuni toimintahäiriö, joka ilmenee RA ovat mahdollistaneet lääkärit hoitoon potilailla, joilla on paljon menestystä itse asiassa , usein mahdollistaa saavuttamista remission.Gene hoidon lähestymistapoja on käytetty viime aikoina toivoo, että potilaat, jotka eivät remissiota saattaa silti vielä saada tarvitaan relief.The ensimmäinen geeniterapian lähestymistapa on kehittänyt Kohdennettu Genetics Seattle, Washington. Heidän yhdiste, tgAAC94 kehitettiin mahdollisena täydentää systeemistä TNF-alfa (anti tuumorinekroositekijät huumeiden, kuten Enbrel, Humira, ja Remicade on tullut tavanomaista hoitoa nivelreuma) hoitoa potilaille, joilla on tulehduksellinen niveltulehdus, joka oli yksi tai enemmän liitokset, jotka eivät reagoineet systeeminen therapy.The tuote, jota käytetään yhdistelmä-DNA-adeno-assosioidun viruksen antaa DNA-sekvenssin, joka koodasi muodossa TNF-alfa-reseptorin (TNFR). TNFR estää immuunistimuloivat toimintaa TNF-alfa. Suora ruiskuttaminen tgAAC94 osaksi sairaiden nivelten johtaa paikallisen tuotannon liukoisen TNFR yhteisissä soluja, vähentää aktiivisuutta TNF-alfa on yhteinen ja mahdollisesti, mikä lasku merkkejä ja oireita ja pysäyttää yhteinen destruction.The adeno liittyvä virus on luonnossa esiintyvä virus, joka ei ole liittynyt taudin humans.Data peräisin alkuperäisestä vaiheen I tutkimukset ovat osoittaneet, että pistämällä tgAAC94 niveliin oli turvallinen ja hyvin siedetty potilailla tavanomaista taudin kulkuun reumaattiset lääkkeet (reumalääkkeet). Ei huumausaineisiin liittyviä vakavia haittatapahtumia. Myönteisiä tuloksia niin pitkälle kuin oireet olivat myös demonstrated.While tämä ensimmäinen tutkimus osoitti sekä turvallisuutta ja tehoa geeniterapian, uudempi tutkimus vahvisti it.Dr. Christopher H. Evans ja yhteistyötä tutkijoiden raportoivat havainnoistaan ​​käyttämällä virusvektoria kantoi geeni, joka estää interleukiini 1, toisen proteiinin, joka edistää tulehdusta ja aiheuttaa ruston jaottelutasolla helmikuun numerossa Human Gene Therapy.Arthritis on hyvä tavoite (geeni hoito), koska liitos on suljettu tila, johon voimme pistää geenejä, oli antama lausunto Evans.Unlike tgAAC94 tutkimuksessa, kudos poistettiin sidoksen nivelissä kaksi potilasta, joilla on vaikea RA ja vaaraton virus lisättiin kudokseen solut, jotta palvelemaan vektori kantaa geeniä, joka estää toiminnan interleukiini 1-proteiinin yhteisen. Sen jälkeen, kun ne on sijoitettu kulttuuri kasvaa ja lisääntyä, solut ruiskutetaan takaisin kärsivissä joints.One potilasta, jotka saivat geeniterapia kaksi niveltä kokenut 85 prosentin vähennys kipu yhden yhteisen kuluessa 1 päivä, ja molemmat nivelet olivat kipu vapaita 1 viikko eteenpäin. Merkillistä, tutkijoiden raportti, nivelet saavat hoitoa suojasi soihdut, jotka ovat tapahtuneet tutkimuksen period.The toinen potilas vastasi myös geeniterapian, jossa 70 prosentin vähennys kipua viikoilla 2 ja 3.Tätä paperi, siis myös osoitti että kivuliaita oireita voidaan pienentää kautta geenin therapy.Both nämä tutkimukset ovat osoittaneet, että geeniterapia on mahdollista ihmisillä. Vielä tärkeämpää on, että on osoitettu, että tämä lähestymistapa voi olla hyödyllinen tuottaa biologisia imeytyvät liitokset, jotka eivät reagoi systeemisiä hoitoja.