Orphan sairaudet ja FDA

orpo tauti on sairaus, joka vaikuttaa vain pieni joukko ihmisiä. Kun tauti ei vaikuta suuri joukko ihmisiä, siellä on vähemmän rahoitusta löytää hoitoja, että edellytys. Vuonna 1983 kongressi hyväksyi Orphan Drug Act ongelman ratkaisemiseksi. Lääkkeitä, jotka kohtelevat harvinaista tautia kutsutaan harvinaislääkkeitä. FDA toteuttamisesta vastaa Orphan Drug Act ja Office harvinaislääkkeiden tuotteiden kehittämiseen käsittelee avustusohjelman. Mikä on harvinaista tautia?

Mukaan "Orphan Tuotteet," orpo tauti on harvinainen sairaus tai tila, joka vaikuttaa vähemmän kuin 200000 ihmistä Yhdysvalloissa. Tämä sisältää olosuhteet, kuten Lou Gehrigin tauti, Touretten ja akromegalian, joka tunnetaan paremmin nimellä gigantismin. Useimmat, mutta eivät kaikki, orpo sairaudet johtuvat geneettisen poikkeavuus tai vika. Koska nämä taudit ovat harvinaisia ​​sairauksia, se on usein hyvin vaikeaa potilaat voivat saada tarkka diagnoosi.
Orphan Drug Act

Orphan Drug Act hyväksyttiin 1983. Tämä laki antoi taloudellisia kannustimia yrityksille tutkimukseen, kehittää ja markkinoida harvinaislääkkeet sairauksia. Mukaan "Orphan Drug Act: toteutus ja vaikuttavuus" lääkeyritykset kehittämään harvinaislääkkeitä voivat saada myöntää rahaa kliinisissä tutkimuksissa sekä jopa viisikymmentä prosenttia kustannuksista kliinisissä tutkimuksissa. Yhtiö on myös yksinoikeus markkinoilla seitsemän vuotta.
Tehokkuus Orphan Drug Act

täytäntöönpanon jälkeen Orphan Drug Act, numero harvinaislääkkeiden hyväksynyt FDA on kasvanut huomattavasti. Mukaan "Orphan Tuotteet: toivoa ihmisille joilla on harvinainen sairaus," kymmenen vuotta ennen täytäntöönpanoa Orphan Drug Act, vain 10 uutta lääkkeitä hyväksyttiin FDA. Vuodesta 1983 lähtien yli 250 uutta harvinaislääkkeitä on hyväksytty ja ovat markkinoilla harvinaisia ​​sairauksia sairastavat potilaat.
Grant Program

FDA: n toimisto Orphan Tuotteet Development ( OOPD) vastuulla on arvioida kaikkien hakemusten mukaisesti Orphan Drug Act. Mukaan "FDA: n toimisto Orphan Tuotteet," noin 14.200.000 dollari vuonna myöntää rahaa on käytettävissä. OOPD kerää myös tietoja harvinaislääkkeiden ja uusia lääkkeitä vielä testausvaiheessa ja jakelee että potilaille auttaa heitä suunnittelemaan hoidon ja tiedottaa heille uusia kliinisiä tutkimuksia.
Pessimistinen Orphan Drug Act

haittapuoli Orphan Drug Act on, että se on luonut monopoli tiettyjen lääkeyhtiöille. Koska laki antaa yritykselle yksinoikeudet markkinointiin seitsemän vuotta, ei ole kilpailua säännellä hinnoittelua huumeita. Esimerkiksi mukaan "Orphan Drug Act: toteutus ja vaikuttavuus", yksi harvinaislääkkeeksi, Alglucerase, voi maksaa jopa 300000 dollaria vuodessa. Vaikka monissa tapauksissa hinnoittelu on samanlainen kuin harvinaislääkkeitten koska yksinoikeuden tekijä, potilaat eivät ole mahdollisuus ostaa geneeristä lääkettä.